Danh sách thuốc được hoàn trả tháng 11 không bao gồm thuốc cứu sống những người bị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính và bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính. Hiện tại, Chương trình quyên góp do nhà sản xuất thuốc tài trợ đang bị loại bỏ dần và bệnh nhân vẫn đang yêu cầu Bộ Y tế cho phép tiếp cận với các liệu pháp cải tiến theo tiêu chuẩn ở Châu Âu.
Người Ba Lan không được hoàn lại tiền cho một loại thuốc ức chế sự phát triển của bệnh
Cuộc sống thường phụ thuộc vào một bệnh nhân nhận được một loại thuốc cải tiến. Các thành viên của Hiệp hội Quốc gia Viện trợ cho Bệnh nhân Bệnh bạch cầu Dòng tủy mãn tính (PBS) đã nỗ lực hết sức để thay đổi số phận của những người bị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính và bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính nghiêm trọng. Vấn đề đã khơi dậy sự quan tâm của giới truyền thông, các đại biểu quốc hội, các chuyên gia và nhiều người thiện chí. Tuy nhiên, khi kết thúc các hoạt động nhằm cải thiện tình hình của bệnh nhân, họ đã vấp phải sự phản kháng không thể hiểu được từ các quan chức của Bộ Y tế.
"Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính" hoặc "bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính" - một chẩn đoán như vậy được thực hiện ở nước ta cho đến gần đây có nghĩa là một bản án tử hình. Nhờ sự phát triển của y học, một liệu pháp đột phá giúp cứu sống người bệnh đã xuất hiện và từ đó là niềm hy vọng cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu. Loại thuốc cải tiến này có thể cản trở sự tiến triển của bệnh, cho phép họ trở lại cuộc sống và làm việc hoặc chờ ghép tủy. Niềm vui của bệnh nhân hóa ra chỉ là thoáng qua, khi một tháng điều trị với tiền thuốc khoảng 28.000 PLN. Trong suốt phần đời còn lại của họ, họ phải uống một viên mỗi ngày, nhưng hầu hết các bệnh nhân được chẩn đoán không thể chi trả một khoản chi phí như vậy, ngay cả khi đó là chi phí của cuộc sống của họ.
Hiệp hội PBS đã nhiều lần khiếu nại và gửi thư lên Bộ Y tế liên quan đến những bệnh nhân đã trải qua những đợt điều trị không thành công với việc sử dụng các chế phẩm được bồi hoàn. Đối với nhóm người này, sự cứu rỗi và hy vọng sống duy nhất là Iclusig (ponatinib). Đây là một sản phẩm thuốc có công dụng như một liệu pháp cứu sống những bệnh nhân đã xuất hiện tình trạng kháng thuốc hoặc chống chỉ định sử dụng các chất ức chế. 150 bệnh nhân có thể sống sót, nhưng bước cần thiết là giới thiệu tài trợ cho một loại thuốc có hiệu quả đã được chứng minh.
Các thành viên của Ủy ban Y tế Quốc hội cũng đã được yêu cầu giúp đỡ. Năm 2017, các nghị sĩ Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska đã đưa ra phán quyết của quốc hội về bệnh nhân PBSh và OBL. Nghị sĩ Małgorzata Zwiercan, người vẫn chưa nhận được trả lời từ Bộ Y tế.
Sự giúp đỡ duy nhất mà nhà nước Ba Lan quyết định cung cấp cho những người bị ảnh hưởng bởi những căn bệnh này là tiếp cận thuốc Iclusig (ponatinib) theo quy trình Tiếp cận khẩn cấp với Công nghệ Thuốc. Nó được cho là một giải cứu nhanh chóng cho những bệnh nhân cần thuốc được đăng ký tại Liên minh Châu Âu, nhưng không được hoàn trả ở Ba Lan. Đây là những bệnh nhân mà các loại thuốc trong danh sách hoàn trả không có tác dụng, vì vậy việc tiếp cận với các liệu pháp mới là vấn đề sống chết đối với họ.
Được phép, nhưng không được hoàn trả, Iclusig (ponatinib) là cơ hội cuối cùng để sống thêm cho bệnh nhân, điều này được khẳng định bởi ý kiến của các bác sĩ điều trị bệnh nhân CML và OBL. Nhu cầu khẩn cấp về việc cung cấp thuốc cho bệnh nhân được hỗ trợ bởi các bệnh viện gửi đơn đến Bộ Y tế như một phần của quy trình này. Trong năm hoạt động của Đạo luật, Bộ đã ban hành 10 quyết định tích cực về việc tài trợ cho liệu pháp điều trị bằng thuốc theo RDTL. Nó không đủ để đáp ứng nhu cầu của những người yếu nhất.
Thủ thuật quá dài có nguy cơ gây nguy hiểm đến tính mạng người bệnh
Thật không may, thủ tục RDTL có những điểm yếu. Các bệnh nhân đã tiếp xúc với thời gian dài, đôi khi hai tháng, chờ đợi quyết định của Bộ, điều này đe dọa tính mạng của bệnh nhân OBL.Có nguy cơ làm gián đoạn quá trình điều trị liên tục, vì hồ sơ RDTL yêu cầu xác nhận hiệu quả sau 3 tháng và sự đồng ý điều trị cũng bao gồm 3 tháng. Bệnh nhân CML sẽ buộc phải dừng liệu pháp để chờ kết quả và quyết định tiếp theo của bộ y tế, điều này sẽ ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị và hiệu quả của nó. Do thiếu ngân sách riêng để tài trợ cho RDTL và các rào cản kinh tế, không phải bệnh viện nào cũng có thể cung cấp tài chính cho việc điều trị, ngay cả khi họ đã nhận được quyết định tích cực từ Bộ Y tế.
GS. Tomasz Sacha từ Khoa và Phòng khám Huyết học tại Collegium Medicum thuộc Đại học Jagiellonian ở Krakow trong Diễn đàn Thị trường Y tế lần thứ 14.
- Một ví dụ về mức độ cần thiết là chương trình thuốc dành cho bệnh nhân bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính. Hai loại thuốc quan trọng bị thiếu ở đó. Thuốc đầu tiên, ponatinib, một loại thuốc thế hệ thứ ba, được sử dụng cho những bệnh nhân khó điều trị với điều trị bậc nhất và bậc hai. Nó có hiệu quả và cho phép bệnh nhân thuyên giảm. Tuy nhiên, thuốc không có trong chương trình thuốc mà nằm trong chương trình tiếp cận điều trị khẩn cấp, là gánh nặng cho các trạm y tế, và chương trình cũng yêu cầu sau ba tháng phải đánh giá phương pháp điều trị và gửi đơn khác đến Bộ Y tế. Bệnh nhân nên điều trị những gì trong thời gian này? - câu hỏi của prof. Sacha.
Chờ đợi sự hỗ trợ trong việc điều trị để cứu sống người bệnh, việc thiếu các quyết định chính thức hoặc kéo dài các thủ tục có thể được gọi là tiêu chuẩn ở Ba Lan. Sợ hãi, bất lực, cay đắng và tức giận - những cảm xúc này mô tả rõ nhất về người bệnh cho đến gần đây. May mắn thay, những người làm ra thuốc đã quyết định giúp đỡ. Mặc dù nhà nước nên cho công dân của mình một cơ hội để tiếp tục cuộc sống, nhưng nhà sản xuất thuốc Iclusig (ponatinib) đã làm. Trong 2 năm qua, nhà sản xuất thuốc Angelini Pharma Polska đã hỗ trợ không hoàn lại cho các bệnh nhân Ba Lan có nhu cầu như một phần của Chương trình quyên góp.
Nhờ thiện ý của nhà sản xuất, 74 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính và bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính đã được điều trị bằng Iclusig (ponatinib). Từ tháng 9/2016 đến tháng 8/2018, công ty tặng 388 gói Iclusig (ponatinib) trị giá 9 triệu PLN miễn phí.
- Là một phần của Chương trình quyên góp do Angelini phát động, bệnh nhân được điều trị tại 22 trung tâm lâm sàng ở Warsaw, Białystok, Gdańsk, Toruń, Szczecin, Lublin, Łódź, Olsztyn, Gdańsk, Zamość, Kraków, Katowice, Poznań và Wrocław. Ban đầu, chương trình hỗ trợ được lên kế hoạch cho một năm, nhưng nhờ nỗ lực của chúng tôi, chương trình dành cho bệnh nhân Ba Lan đã được kéo dài lên hai năm. Sau khoảng thời gian này, nó sẽ bị dập tắt - chúng tôi đảm bảo việc tiếp tục điều trị bằng Iclusig cho các bệnh nhân hiện tại, nhưng các hành động tiếp theo không bao gồm việc bao gồm các bệnh nhân mới được chẩn đoán - Agnieszka Miąsek, Giám đốc Chính sách Giá và Bồi hoàn tại Angelini Pharma Polska cho biết.
Mọi việc nằm trong tay Bộ Y tế
Từ quan điểm hành chính, quy trình bồi hoàn cho Iclusig đã được nhà sản xuất nối lại và giai đoạn này tùy thuộc vào Bộ. Vào tháng 4 năm 2018, Angelini Pharma Polska đã nộp đơn xin tiếp tục thủ tục bị đình chỉ để hoàn trả và xác định giá bán chính thức của thuốc Iclusig (ponatinib) được sử dụng trong các chương trình thuốc: "Điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (ICD-10 C.92.1) bằng ponatinib" và "Điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph +) bằng ponatinib (ICD-10 C91.0)". Đơn này đã được Bộ Y tế phê duyệt. Thật không may, không có điều gì xảy ra kể từ đó có thể đẩy nhanh quá trình hoàn trả và giúp đỡ bệnh nhân. Mặc dù đã hẹn hai ngày họp với nhà sản xuất thuốc nhưng cả hai đều bị Bộ hủy bỏ mà không đưa ra ngày mới. Nhà sản xuất đã báo cáo Bộ Y tế sẵn sàng đối thoại để đưa quy trình bồi hoàn sang giải pháp tích cực, nhưng nhà nước phải chịu trách nhiệm về tính mạng, sức khỏe của công dân.
Bệnh nhân CML và OBL không hiểu tại sao những người dễ bị tổn thương nhất vẫn không được đảm bảo điều trị cần thiết ở Ba Lan. Iclusig (ponatinib) đã được chấp thuận tại Liên minh Châu Âu vào năm 2013. Hiện tại, nó đã được hoàn trả ở tất cả các nước EU, ngoại trừ Ba Lan, Hungary và Slovenia. Những người cần thuốc cũng không thể chấp nhận một điểm khác - họ khác biệt như thế nào với bệnh nhân ở Romania, Hungary, Bulgaria, Pháp, Tây Ban Nha, Bỉ, Bồ Đào Nha và nhiều quốc gia khác đã cung cấp cho bệnh nhân của họ điều trị miễn phí. Các nước thuộc Liên minh châu Âu hoàn trả tiền điều trị bằng thuốc hiệu quả, trong khi Ba Lan vẫn ở phía sau của châu Âu, bất chấp thực tế là số người mắc bệnh ung thư máu không ngừng tăng lên.
- Điều mà bệnh nhân ung thư thường không có là thời gian - trước khi một loại thuốc mới được hoàn trả ở Ba Lan, một số bệnh nhân sẽ không thể hưởng lợi từ liệu pháp hiện đại. Do đó, điều cực kỳ quan trọng là phải đảm bảo nhanh chóng có một loại thuốc mới theo hệ thống hoàn trả cho bệnh nhân ung thư máu. Và đối với hệ thống y tế, nó nên được ưu tiên - Jacek Gugulski, Chủ tịch Hiệp hội Quốc gia Viện trợ cho Bệnh nhân Bệnh bạch cầu Dòng tủy mãn tính cho biết.
Hiệp hội PBS
Hiệp hội quốc gia trợ giúp bệnh nhân bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính hỗ trợ những người mắc PBS, gia đình và người thân của họ. Nó tổ chức các chiến dịch đào tạo và thông tin liên quan đến căn bệnh này và các phương pháp điều trị bệnh bạch cầu hiện đại. Anh tham gia vào công việc của các tổ chức quốc gia và quốc tế nhằm chống lại các bệnh ung thư. Tuy nhiên, trên tất cả, nó cố gắng đảm bảo rằng bệnh nhân được tiếp cận đầy đủ, bình đẳng và miễn phí với các phương pháp và thuốc tốt nhất để giúp họ vượt qua bệnh tật.
