Thứ năm, ngày 7 tháng 11 năm 2013.- Ung thư ở trẻ em có tỷ lệ mắc thiểu số và tỷ lệ sống sót đáng kể. Nhưng nó cũng có một số mụn đầu đen. Ví dụ, sự thiếu hụt các loại thuốc mới (hầu như không có loại thuốc nào được cá nhân hóa phù hợp với sinh học của khối u, thời kỳ hậu hóa trị) hoặc khó khăn trong việc phát triển chúng. Đơn vị nghiên cứu lâm sàng cho các thử nghiệm lâm sàng của bệnh viện bệnh viện Niño Jesús ở Madrid là một trong những sáng kiến mới nhất ở Tây Ban Nha nhằm thúc đẩy sản xuất và giới thiệu các liệu pháp mới chống lại ung thư ở trẻ em.
Ngoài việc tham gia nỗ lực với các trung tâm khác cũng hoạt động trong lĩnh vực này - chẳng hạn như bệnh viện La Fe ở Valencia hay Vall d''eronron ở Barcelona -, đơn vị này trình bày một hồ sơ khác khi nó được đưa ra cùng với một thực thể nghiên cứu thuần túy như Đây là Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Quốc gia (CNIO) và được dành riêng cho chuyên khoa ung thư nhi khoa, như được nhấn mạnh từ trung tâm y tế.
Lucas Moreno, bác sĩ và điều phối viên của CNIO cho biết: "Một khi các dòng điều trị được giao thức hóa đã cạn kiệt, nếu bệnh không thuyên giảm, chúng tôi có thể đưa ra nhiều lựa chọn thay thế nhờ các thử nghiệm lâm sàng và tạo điều kiện tìm kiếm các liệu pháp mới với sự hợp tác của các nhà nghiên cứu trong nước và quốc tế". của đơn vị.
Trong số 200 khối u được chẩn đoán ở Tây Ban Nha, chỉ có một khối u là trẻ em (có từ 1.000 đến 1.300 trường hợp hàng năm). May mắn thay, ba trong số bốn người bị ảnh hưởng bởi các loại khối u này đã được chữa khỏi. Từ những năm 1980 cho đến cuối thế kỷ trước, tỷ lệ khắc phục căn bệnh (không có dấu vết sau năm năm) đã tăng đáng kể từ 54% lên chỉ còn hơn 75% hiện nay.
Đây là khía cạnh hy vọng nhất của bệnh. Mặt khác của đồng tiền là sự trì trệ đã xảy ra từ năm 2000 về tỷ lệ sống sót trong các khối u thời thơ ấu hoặc các vấn đề mà một số u tân sinh đưa ra, như u nguyên bào thần kinh hoặc sarcomas ở giai đoạn tiến triển, ngoài một số khối u não hoặc bệnh bạch cầu người phạm tội lặp lại, những người có tỷ lệ sống dưới 40%.
Tỷ lệ mắc bệnh thấp chống lại việc tìm kiếm các phương pháp điều trị mới, một lĩnh vực không có truyền thống khơi dậy mối quan tâm thương mại đặc biệt trong ngành. Mặc dù có một nỗ lực thực sự trong việc điều tra các liệu pháp cá nhân hóa và tìm kiếm các mục tiêu phân tử ở người trưởng thành để chống lại ung thư phổi, vú hoặc ruột kết - với hàng triệu bệnh nhân trên thế giới - nhưng điều tương tự không xảy ra trong trường hợp khối u thời thơ ấu "Trong các ứng dụng của y học cá nhân hóa, trẻ em đi xa hơn trẻ em, " Moreno nói. "Có một nhu cầu rất lớn đối với các thử nghiệm lâm sàng về các loại thuốc mới để cải thiện tỷ lệ chữa khỏi bệnh ung thư ở trẻ em có nguy cơ cao."
Về vấn đề này, cần nói thêm rằng trẻ vị thành niên hầu như không tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng về việc phát triển các loại thuốc thường không dành cho chúng. Sau khi được phê duyệt, phổ biến nhất là điều chỉnh liều dựa trên các đặc điểm như trọng lượng, mà không biết chi tiết về cơ chế hoạt động hoặc hấp thu của hoạt chất này ở trẻ em.
Điều này đã thay đổi vào năm 2007, khi một quy định của châu Âu có hiệu lực - trước khi Hoa Kỳ thực hiện - mang lại lợi thế cho các phòng thí nghiệm đưa thuốc đang được phát triển vào một chương trình thử nghiệm lâm sàng để chứng minh tính hiệu quả và an toàn ở trẻ em. "Về cơ bản, nó kéo dài thời hạn của bằng sáng chế bên cạnh một số lợi thế kinh tế", Luis Madero, người đứng đầu dịch vụ huyết học học tại bệnh viện Niño Jesús nói. Mục tiêu của biện pháp này là tăng cường nghiên cứu ở trẻ vị thành niên, và nó dường như đang hoạt động. "Các công ty đang tham gia vào lĩnh vực này", Madero cho biết thêm: "Phải trả giá cho việc bắt đầu đi bộ, nhưng từng chút một có nhiều thử nghiệm các loại thuốc mới có sẵn để đánh giá tác dụng có thể có của chúng đối với trẻ em", Moreno nói thêm. Vào thời điểm này, ở El Niño Jesús, có 13 thử nghiệm đang diễn ra tập trung vào điều trị u nguyên bào thần kinh, u trung thất, sarcomas xương và mô mềm. "Và chúng tôi hy vọng sẽ có một sự gia tăng đáng kể trong những năm tới, " điều phối viên đơn vị nói thêm. Ý tưởng là để đảm bảo rằng tất cả các thử nghiệm mà ngành công nghiệp thực hiện liên quan đến các loại thuốc có thể có bản dịch ở bệnh nhân nhi bị ảnh hưởng bởi các bệnh lý với nguồn lực điều trị hạn chế sẽ đến Tây Ban Nha.
Không dễ để vào mạch hạn chế của các bệnh viện thực hành loại thử nghiệm này ở trẻ vị thành niên, đặc biệt là ở giai đoạn đầu, khi sự an toàn của thuốc hoặc dữ liệu đầu tiên của hành động trị liệu được phân tích lần đầu tiên. "Sẽ có khoảng 30 hoặc 40 bệnh viện ở châu Âu tham gia vào các thử nghiệm này." Đơn vị của Hài nhi Jesus có sự công nhận được cấp bởi Hiệp hội Trị liệu Sáng tạo cho Trẻ em bị Ung thư (ITCC) của Châu Âu, nơi giám sát khắp lục địa về chất lượng được cung cấp bởi các trung tâm để cung cấp loại điều trị này.
"Sự phát triển của các nghiên cứu lâm sàng với và cho trẻ em sẽ cho phép tạo ra các loại thuốc phù hợp, tốt hơn và an toàn hơn, cũng như xác định liều thích hợp và hiệu quả, và tránh các tác dụng có hại hoặc điều trị không đủ", Madero nói thêm.
Nguồn:
Tags:
SắC ĐẹP, Vẻ ĐẹP Bảng chú giải Chế Độ Ăn UốNg Và Dinh DưỡNg
Ngoài việc tham gia nỗ lực với các trung tâm khác cũng hoạt động trong lĩnh vực này - chẳng hạn như bệnh viện La Fe ở Valencia hay Vall d''eronron ở Barcelona -, đơn vị này trình bày một hồ sơ khác khi nó được đưa ra cùng với một thực thể nghiên cứu thuần túy như Đây là Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Quốc gia (CNIO) và được dành riêng cho chuyên khoa ung thư nhi khoa, như được nhấn mạnh từ trung tâm y tế.
Lucas Moreno, bác sĩ và điều phối viên của CNIO cho biết: "Một khi các dòng điều trị được giao thức hóa đã cạn kiệt, nếu bệnh không thuyên giảm, chúng tôi có thể đưa ra nhiều lựa chọn thay thế nhờ các thử nghiệm lâm sàng và tạo điều kiện tìm kiếm các liệu pháp mới với sự hợp tác của các nhà nghiên cứu trong nước và quốc tế". của đơn vị.
Trong số 200 khối u được chẩn đoán ở Tây Ban Nha, chỉ có một khối u là trẻ em (có từ 1.000 đến 1.300 trường hợp hàng năm). May mắn thay, ba trong số bốn người bị ảnh hưởng bởi các loại khối u này đã được chữa khỏi. Từ những năm 1980 cho đến cuối thế kỷ trước, tỷ lệ khắc phục căn bệnh (không có dấu vết sau năm năm) đã tăng đáng kể từ 54% lên chỉ còn hơn 75% hiện nay.
Đây là khía cạnh hy vọng nhất của bệnh. Mặt khác của đồng tiền là sự trì trệ đã xảy ra từ năm 2000 về tỷ lệ sống sót trong các khối u thời thơ ấu hoặc các vấn đề mà một số u tân sinh đưa ra, như u nguyên bào thần kinh hoặc sarcomas ở giai đoạn tiến triển, ngoài một số khối u não hoặc bệnh bạch cầu người phạm tội lặp lại, những người có tỷ lệ sống dưới 40%.
Tỷ lệ mắc bệnh thấp chống lại việc tìm kiếm các phương pháp điều trị mới, một lĩnh vực không có truyền thống khơi dậy mối quan tâm thương mại đặc biệt trong ngành. Mặc dù có một nỗ lực thực sự trong việc điều tra các liệu pháp cá nhân hóa và tìm kiếm các mục tiêu phân tử ở người trưởng thành để chống lại ung thư phổi, vú hoặc ruột kết - với hàng triệu bệnh nhân trên thế giới - nhưng điều tương tự không xảy ra trong trường hợp khối u thời thơ ấu "Trong các ứng dụng của y học cá nhân hóa, trẻ em đi xa hơn trẻ em, " Moreno nói. "Có một nhu cầu rất lớn đối với các thử nghiệm lâm sàng về các loại thuốc mới để cải thiện tỷ lệ chữa khỏi bệnh ung thư ở trẻ em có nguy cơ cao."
Về vấn đề này, cần nói thêm rằng trẻ vị thành niên hầu như không tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng về việc phát triển các loại thuốc thường không dành cho chúng. Sau khi được phê duyệt, phổ biến nhất là điều chỉnh liều dựa trên các đặc điểm như trọng lượng, mà không biết chi tiết về cơ chế hoạt động hoặc hấp thu của hoạt chất này ở trẻ em.
Điều này đã thay đổi vào năm 2007, khi một quy định của châu Âu có hiệu lực - trước khi Hoa Kỳ thực hiện - mang lại lợi thế cho các phòng thí nghiệm đưa thuốc đang được phát triển vào một chương trình thử nghiệm lâm sàng để chứng minh tính hiệu quả và an toàn ở trẻ em. "Về cơ bản, nó kéo dài thời hạn của bằng sáng chế bên cạnh một số lợi thế kinh tế", Luis Madero, người đứng đầu dịch vụ huyết học học tại bệnh viện Niño Jesús nói. Mục tiêu của biện pháp này là tăng cường nghiên cứu ở trẻ vị thành niên, và nó dường như đang hoạt động. "Các công ty đang tham gia vào lĩnh vực này", Madero cho biết thêm: "Phải trả giá cho việc bắt đầu đi bộ, nhưng từng chút một có nhiều thử nghiệm các loại thuốc mới có sẵn để đánh giá tác dụng có thể có của chúng đối với trẻ em", Moreno nói thêm. Vào thời điểm này, ở El Niño Jesús, có 13 thử nghiệm đang diễn ra tập trung vào điều trị u nguyên bào thần kinh, u trung thất, sarcomas xương và mô mềm. "Và chúng tôi hy vọng sẽ có một sự gia tăng đáng kể trong những năm tới, " điều phối viên đơn vị nói thêm. Ý tưởng là để đảm bảo rằng tất cả các thử nghiệm mà ngành công nghiệp thực hiện liên quan đến các loại thuốc có thể có bản dịch ở bệnh nhân nhi bị ảnh hưởng bởi các bệnh lý với nguồn lực điều trị hạn chế sẽ đến Tây Ban Nha.
Không dễ để vào mạch hạn chế của các bệnh viện thực hành loại thử nghiệm này ở trẻ vị thành niên, đặc biệt là ở giai đoạn đầu, khi sự an toàn của thuốc hoặc dữ liệu đầu tiên của hành động trị liệu được phân tích lần đầu tiên. "Sẽ có khoảng 30 hoặc 40 bệnh viện ở châu Âu tham gia vào các thử nghiệm này." Đơn vị của Hài nhi Jesus có sự công nhận được cấp bởi Hiệp hội Trị liệu Sáng tạo cho Trẻ em bị Ung thư (ITCC) của Châu Âu, nơi giám sát khắp lục địa về chất lượng được cung cấp bởi các trung tâm để cung cấp loại điều trị này.
"Sự phát triển của các nghiên cứu lâm sàng với và cho trẻ em sẽ cho phép tạo ra các loại thuốc phù hợp, tốt hơn và an toàn hơn, cũng như xác định liều thích hợp và hiệu quả, và tránh các tác dụng có hại hoặc điều trị không đủ", Madero nói thêm.
Nguồn:
