(Health) - Các nhà khoa học Mỹ đã điều trị thành công chứng loạn dưỡng cơ Duchenne ở chó thông qua liệu pháp di truyền. Đây là loại suy yếu và thoái hóa cơ phổ biến nhất ở mọi người và hiện nay không có liệu pháp hiệu quả. Mặc dù nó chưa được thử nghiệm trên người, nhưng các nhà nghiên cứu cho biết họ sẽ sớm có được phương pháp điều trị hiệu quả cho căn bệnh này.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là một bệnh di truyền và thoái hóa. Chó mắc bệnh lý này theo cách tương tự như con người. Ở những bệnh nhân bị loạn dưỡng cơ, gen tạo ra protein dystrophin đột biến, do đó, nó thường ngừng sản xuất chất này, rất cần thiết cho sự sống của các tế bào sợi cơ, sau đó biến mất và được thay thế bằng mô mỡ Ở người, bệnh di truyền này gây ra mất dần khả năng đi lại và thở.
Nhóm các nhà khoa học tại Đại học Y khoa Missouri hiểu rằng để liệu pháp di truyền có hiệu quả, điều quan trọng là phải điều trị bệnh sớm trong đời. Vì lý do này, những con chó đã được điều trị khi chúng bắt đầu có dấu hiệu loạn dưỡng cơ, chỉ với hai và ba tháng tuổi. Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng từ sáu đến bảy tháng tuổi, những con chó bắt đầu phát triển bình thường, theo nghiên cứu, được công bố trên tạp chí Human phân tử di truyền.
Kích thước lớn của gen dystrophin đã ngăn cản sự tiến bộ của trị liệu. Vì lý do này, các nhà khoa học đã tạo ra một phiên bản thu nhỏ của gen và sử dụng một loại virus để truyền gen đó một cách an toàn và hiệu quả đến tất cả các cơ trong cơ thể của những con chó mắc chứng loạn dưỡng cơ.
Các tác giả của nghiên cứu đã khẳng định rằng trong vài năm tới họ sẽ có thể bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng về điều trị ở người và họ rất gần với việc tìm ra phương pháp điều trị căn bệnh này .
Ảnh: © Pixabay.
