Thứ tư, ngày 24 tháng 7 năm 2013. - Có thể phát triển một phương pháp dễ dàng và hiệu quả hơn để đưa gen vào tế bào mắt, có thể mở rộng đáng kể liệu pháp gen để giúp phục hồi thị lực cho bệnh nhân mắc một số bệnh gây mù, bao gồm cả khiếm khuyết di truyền. chẳng hạn như viêm võng mạc sắc tố, và các bệnh tuổi già như thoái hóa điểm vàng.
Không giống như các phương pháp điều trị hiện tại, thủ tục mới nhanh chóng và không phẫu thuật. Nó bao gồm việc vận chuyển các gen bình thường qua toàn bộ võng mạc để cung cấp chúng cho các tế bào khó tiếp cận.
Trong sáu năm qua, một số nhóm các nhà khoa học đã điều trị thành công cho những bệnh nhân mắc bệnh mắt di truyền hiếm gặp bằng chiến thuật tiêm một loại virus có chứa gen bình thường trực tiếp vào võng mạc mắt có gen khiếm khuyết. . Tuy nhiên, mặc dù thực tế rằng quá trình xâm lấn này có thể mời chúng ta nghĩ rằng nó rất nhanh chóng, virus có gen bình thường đã không thể đến được tất cả các tế bào võng mạc cần được sửa chữa.
Đóng đinh xuyên qua võng mạc và tiêm virus thiết kế đằng sau nó là một thủ tục phẫu thuật có phần nguy hiểm. Tuy nhiên, các bác sĩ không có lựa chọn nào khác, vì không có virus nào được sử dụng trong vận chuyển và chuyển gen có thể đi qua toàn bộ mắt cho đến khi nó chạm tới các tế bào cảm quang, các tế bào nhạy cảm với ánh sáng mà các gen điều trị cần.
Sau 14 năm nghiên cứu, nhóm của David Schaffer, giáo sư kỹ thuật hóa học và phân tử sinh học tại Đại học California tại Berkeley và giám đốc Trung tâm Tế bào gốc Berkeley thuộc trường đại học đó, đã thu được một loại virus được tiêm bằng thao tác di truyền chỉ trong sự hài hước thủy tinh thể của mắt và vận chuyển gen đến quần thể tế bào khó tiếp cận đó theo cách an toàn và phẫu thuật không xâm lấn.
Loại vi-rút mới này hoạt động tốt hơn nhiều so với các phương pháp điều trị hiện tại trong các mô hình của hai bệnh thoái hóa mắt ở người ở loài gặm nhấm và có thể xâm nhập vào các tế bào cảm quang của mắt khỉ, khá giống với con người.
Schaffer và nhóm của ông hiện đang hợp tác với các bác sĩ để xác định các bệnh nhân có thể hưởng lợi nhiều nhất từ việc sử dụng kỹ thuật nhập liệu gen này và, sau khi phát triển tiền lâm sàng thích hợp, dự kiến sẽ đi thử nghiệm lâm sàng. Hoạt động giải phóng virus có gen không cần quá 15 phút, do đó, khả thi khi kỹ thuật này được xác nhận hợp lệ, bệnh nhân trải qua thủ thuật này có thể trở về nhà trong cùng một ngày.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak và Meike Visel, thuộc Đại học California tại Berkeley, cũng như Lu Yin và William H. Merigan của Đại học Rochester ở New York cũng tham gia vào công việc nghiên cứu và phát triển. York, cả hai thực thể ở Hoa Kỳ và Deniz Dalkara hiện đang ở Viện Tầm nhìn ở Paris, Pháp.
Nguồn:
Tags:
Bảng chú giải Tình DụC gia đình
Không giống như các phương pháp điều trị hiện tại, thủ tục mới nhanh chóng và không phẫu thuật. Nó bao gồm việc vận chuyển các gen bình thường qua toàn bộ võng mạc để cung cấp chúng cho các tế bào khó tiếp cận.
Trong sáu năm qua, một số nhóm các nhà khoa học đã điều trị thành công cho những bệnh nhân mắc bệnh mắt di truyền hiếm gặp bằng chiến thuật tiêm một loại virus có chứa gen bình thường trực tiếp vào võng mạc mắt có gen khiếm khuyết. . Tuy nhiên, mặc dù thực tế rằng quá trình xâm lấn này có thể mời chúng ta nghĩ rằng nó rất nhanh chóng, virus có gen bình thường đã không thể đến được tất cả các tế bào võng mạc cần được sửa chữa.
Đóng đinh xuyên qua võng mạc và tiêm virus thiết kế đằng sau nó là một thủ tục phẫu thuật có phần nguy hiểm. Tuy nhiên, các bác sĩ không có lựa chọn nào khác, vì không có virus nào được sử dụng trong vận chuyển và chuyển gen có thể đi qua toàn bộ mắt cho đến khi nó chạm tới các tế bào cảm quang, các tế bào nhạy cảm với ánh sáng mà các gen điều trị cần.
Sau 14 năm nghiên cứu, nhóm của David Schaffer, giáo sư kỹ thuật hóa học và phân tử sinh học tại Đại học California tại Berkeley và giám đốc Trung tâm Tế bào gốc Berkeley thuộc trường đại học đó, đã thu được một loại virus được tiêm bằng thao tác di truyền chỉ trong sự hài hước thủy tinh thể của mắt và vận chuyển gen đến quần thể tế bào khó tiếp cận đó theo cách an toàn và phẫu thuật không xâm lấn.
Loại vi-rút mới này hoạt động tốt hơn nhiều so với các phương pháp điều trị hiện tại trong các mô hình của hai bệnh thoái hóa mắt ở người ở loài gặm nhấm và có thể xâm nhập vào các tế bào cảm quang của mắt khỉ, khá giống với con người.
Schaffer và nhóm của ông hiện đang hợp tác với các bác sĩ để xác định các bệnh nhân có thể hưởng lợi nhiều nhất từ việc sử dụng kỹ thuật nhập liệu gen này và, sau khi phát triển tiền lâm sàng thích hợp, dự kiến sẽ đi thử nghiệm lâm sàng. Hoạt động giải phóng virus có gen không cần quá 15 phút, do đó, khả thi khi kỹ thuật này được xác nhận hợp lệ, bệnh nhân trải qua thủ thuật này có thể trở về nhà trong cùng một ngày.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak và Meike Visel, thuộc Đại học California tại Berkeley, cũng như Lu Yin và William H. Merigan của Đại học Rochester ở New York cũng tham gia vào công việc nghiên cứu và phát triển. York, cả hai thực thể ở Hoa Kỳ và Deniz Dalkara hiện đang ở Viện Tầm nhìn ở Paris, Pháp.
Nguồn:
