Kết quả của công trình này, được công bố trên tạp chí Khoa học Y học, là từ giai đoạn nghiên cứu cuối cùng trước khi thử nghiệm lâm sàng ở người để thử nghiệm liệu pháp gen SUMO-1. SUMO-1 là một gen "mất tích trong chiến đấu" ở bệnh nhân suy tim. Đối với các tác giả của nghiên cứu, "Liệu pháp gen SUMO-1 có thể là một trong những phương pháp điều trị đầu tiên thực sự làm giảm kích thước của tim mở rộng và cải thiện đáng kể chức năng quan trọng của tim bị tổn thương." Điều phối viên nghiên cứu, Roger J. Hajjar, mong muốn bắt đầu thử nghiệm ở những bệnh nhân bị suy tim nặng.
Suy tim vẫn là nguyên nhân hàng đầu nhập viện ở người cao tuổi. Nó xảy ra khi tim quá yếu để bơm đúng cách và lưu thông máu đi khắp cơ thể.
Hajjar đã yêu cầu ủy quyền từ cơ quan dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để thử nghiệm liệu pháp gen SUMO-1 mới ở bệnh nhân suy tim. Khi nó bắt đầu, thử nghiệm lâm sàng sẽ là phương pháp điều trị bằng gen thứ hai được thiết kế để đảo ngược chứng suy tim do Hajjar và nhóm của ông đưa ra. Thử nghiệm đầu tiên, được gọi là CUPIDO, đang trong giai đoạn cuối của các thử nghiệm liệu pháp gen với SERCA2, kết quả của giai đoạn 1 và giai đoạn 2 là dương tính.
Trong thử nghiệm đó, một gen có tên SERCA2 được quản lý thông qua một loại virus trơ, một loại virus biến đổi mà không có các hạt truyền nhiễm. SERCA2 là một gen tạo ra một loại enzyme quan trọng để bơm canxi ra khỏi tế bào một cách thích hợp và trong suy tim, bị rối loạn chức năng, buộc tim phải làm việc nhiều hơn và trong quá trình này, phát triển lớn hơn bình thường Virus mang SERCA2 được truyền qua các động mạch vành trong tim trong quá trình thông tim và chỉ cần một liều điều trị gen một lần để khôi phục sản xuất enzyme có lợi từ gen SERCA2.
Nhưng SERCA2 không phải là enzyme duy nhất bị thiếu trong hành động của bệnh suy tim, vì một nghiên cứu được công bố năm 2011 trên tạp chí của tạp chí Hajjar và nhóm của ông đã chỉ ra rằng gen SUMO-1 cũng bị suy giảm trong trái tim của con người khiếm khuyết. SUMO-1 điều chỉnh hoạt động của SERCA2, điều này cho thấy chức năng của SERCA2 có thể được cải thiện mà không làm thay đổi cấp độ của nó. Một phân tích tiếp theo trong mô hình chuột bị suy tim cho thấy liệu pháp gen SUMO-1 cải thiện đáng kể chức năng tim.
Do đó, các chuyên gia này đã thử nghiệm việc cung cấp liệu pháp gen SUMO-1 một mình, liệu pháp gen SERCA2 và sự kết hợp của SUMO-1 và SERCA2. Trong các mô hình động vật lớn bị suy tim, họ đã thấy rằng việc sử dụng liệu pháp gen liều cao SUMO-1, cũng như SUMO-1 và SERCA2 cùng nhau, gây ra các cơn co thắt mạnh của tim, cải thiện lưu lượng máu và giảm thể tích của tim, so với liệu pháp gen SERCA2 đơn thuần.
Nguồn: www.DiarioSalud.net
--budowa-i-funkcje.jpg)
